近年来，由iPSC技术迭代发展起来的新一代细胞重编程技术——原位细胞转分化技术异军突起，凭借可避免免疫排斥反应、无成瘤风险、无伦理风险、相对较低的成本等诸多优势，成为攻克这一难题的新手段。如今，一家来自上海张江的企业，正致力于将这一新技术转化为针对未被满足临床需求的解决方案，为广大患者带来了新的希望。

这家企业，就是纽伦捷生物医药科技有限公司。

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基于神经科学背景

突破创新基因疗法

成立于2021年12月的纽伦捷，由全球范围内原位转分化技术先锋团队和基因治疗工业界资深专家共同创立。据悉，纽伦捷这一名称，正是取自“Neuronal Regeneration”(神经元再生)的谐音。

公司联合创始人刘月光是中科院神经所的博士，一直从事原位转分化技术平台的研究，曾与其导师章晓辉教授在中科院神经所期间发表了国内首篇体内原位转分化论文，成为神经元原位转分化再生领域全球最早的开拓团队之一。

联合创始人朱朝则是中科院生理所神经生物学博士，加州大学旧金山分校及Smith-Kettlewell眼科研究所博士后，曾任复星医药旗下万邦科技副总经理兼CMO和万戎科技常务副总经理兼CMO，具有丰富的中美两地生物医药产业研发和管理经验，一起参与了公司的创建。

图：纽伦捷生物联合创始人刘月光(左)、朱朝接受创星未来采访

基于创始人的神经科学背景，纽伦捷生物正立足神经原位细胞转分化技术，开发新型基因治疗药物。根据相关资料，该技术主要通过病毒或者非病毒载体，把一段转分化因子基因序列携载到靶细胞上，再由转分化因子促进这些成熟体细胞往神经元发育，从而使正常生理条件下不能够再生的功能细胞(如神经细胞、心肌细胞、感光细胞等)再生出来。

朱朝博士解释道：“很多疾病，比如大家都比较熟悉的老年痴呆、帕金森病等，都是大量的神经元由于一些病因丢失了，没办法补充回来，所以没有根治的手段。目前临床上只有一些对症的处理，最多也就延缓疾病恶化的进程，但不能够让患者恢复到正常。然而，通过细胞原位转分化技术，我们可以让丢失的神经元再生出来，从而从根源上解决这一类疾病。”

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立足原位转分化技术

探索技术的前沿地带

当前，围绕细胞原位转分化技术，纽伦捷生物已建立了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因治疗药物关键研发平台，并申请了多项国内外关键PCT专利。

纽伦捷目前的产品管线主要聚焦于神经系统疾病，重点面向致盲性眼病以及难以治疗的神经系统肿瘤，开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。首发脑胶质瘤管线以及视网膜退行性病变管线均已获得可靠的动物试验数据支持，即将进入研究者发起的临床阶段，后续多条管线也正陆续进入临床前研发阶段。

图：原位细胞转分化技术在神经系统疾病中的应用

“和同类型企业相比较而言，我们的新一代基因治疗技术在全国乃至世界范围内都处于领先地位，是真正意义上的，走在前沿技术的无人地带上。”

朱朝继续解释说，“具体而言，去年7、10月份，两家英国最顶级的眼科专家成立的生物科技公司，一家叫Tenpoint Therapeutics，一家叫Mogrify Reprogramming Health，分别获得了A轮融资用于开发视网膜退行性疾病的创新再生疗法。这两家公司和我们采用同样的技术路线，采用同样的技术策略，但是进度都比我们晚的多。”

纽伦捷生物的创新突破也获得了行业的一致认可。2023年，纽伦捷获评包括华医榜“2023中国生物医药科技创新价值榜”最具成长性细胞基因治疗企业TOP10、2023中国生物医药领跑者(Front-Runners)100榜单、第三届张江细胞与基因治疗产业创新创业大赛优秀项目奖等在内的多项荣誉。

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融资加速创新药物研发

凭借出色的技术潜力，纽伦捷生物在资本市场上备受青睐。2022年2月，纽伦捷完成千万级人民币的天使轮融资，由金沙江联合润璞医疗基金领投；2023年12月，完成数千万元Pre-A轮融资，由上海科创投领投，武汉百赢、上海司南园科、上海生物医药公共技术服务有限公司等机构跟投，纽伦捷生物创始股东亦战略性追加投资。

据悉，两轮融资所得资金，主要用于新型基因药物的研发、技术平台的搭建，以及团队建设等工作。

“目前这一轮融资到位以后，我们两个首发管线都已经在动物模型上取得了突破性的成果。”朱朝向记者透露。其中，脑胶质细胞瘤管线已完成了动物的临床前POC，正在进行CMC工艺研究，预计今年年中进入IIT研究，明年进入IND申报阶段，到2027、28年左右将可获批上市；眼科管线则已完成了不同动物模型的药效实验，能够显著提高动物视觉功能的恢复，正在推进后续的研究。

除开上述两种管线，纽伦捷也在加紧拓展对其他神经损伤、退行性疾病的研究，如中风、老年痴呆症、帕金森病、渐冻症等，并计划将研究范围延伸至更广泛的再生治疗、肿瘤治疗以及抗衰老领域。

眼下，为了更好支持各产品管线推进到临床，纽伦捷已经准备好迎接新一轮融资。在充足资金的支持下，纽伦捷将继续致力于突破性技术的研发，不断拓宽神经再生治疗领域的新边界，为患者带来更多的希望和康复机会。